C’è una nuova speranza concreta per chi combatte contro la forma più aggressiva di Sclerosi Multipla. Arriva da Milano, precisamente dai laboratori dell’Università Vita-Salute San Raffaele e dell’Irccs Ospedale San Raffaele, una scoperta pubblicata sulla prestigiosa rivista Science Translational Medicine che potrebbe cambiare il paradigma di cura della malattia.

La chiave di volta si chiama Bavisant: non un farmaco sconosciuto, ma una molecola già testata sull’uomo per i disturbi del sonno, che si è rivelata capace di riparare i danni al sistema nervoso.

Perché questa scoperta è diversa dalle precedenti

La sclerosi multipla progressiva è la variante più complessa e invalidante della malattia. A differenza delle forme recidivanti, non procede per fasi ma con una degenerazione continua delle fibre nervose, accompagnata dalla perdita della mielina, la guaina che protegge i neuroni e permette la corretta trasmissione dei segnali.

Secondo le stime, colpisce oltre un milione di persone nel mondo e circa 15-20 mila in Italia. Il vero nodo, finora irrisolto, è stato trovare un approccio capace di agire contemporaneamente su due fronti:

• rallentare la neurodegenerazione;
• sostenere i processi di riparazione del tessuto nervoso.

I risultati ottenuti dal team internazionale coordinato dal San Raffaele mostrano, per la prima volta, che una singola molecola può intervenire su entrambi i meccanismi, almeno in ambito preclinico.

Bavisant: una molecola già nota che cambia prospettiva

Bavisant non nasce come farmaco per la sclerosi multipla. In passato è stato studiato nell’uomo per i disturbi del sonno e della veglia, e questo rappresenta un punto chiave della scoperta.

Il professor Gianvito Martino, direttore scientifico dell’Ospedale San Raffaele, ha sottolineato l’importanza del risultato:

“Abbiamo scommesso su un’idea: unire intelligenza artificiale, modellistica basata su cellule staminali e scienza collaborativa. Oggi quella scommessa ha prodotto un candidato reale a cui manca ora solo l’ultimo miglio per arrivare fino al letto del malato.”

Il grande vantaggio del Bavisant è che è un farmaco “di riposizionamento”. Essendo già stato sperimentato sull’uomo per altre patologie (disturbi del sonno), conosciamo già il suo profilo di sicurezza. Questo significa:

• profilo di sicurezza più chiaro;
• tempi di sviluppo potenzialmente più brevi;
• riduzione dei costi rispetto a una molecola completamente nuova.

Nei modelli sperimentali di sclerosi multipla, bavisant ha dimostrato di:

• stimolare le cellule produttrici di mielina a riparare le fibre nervose;
• proteggere i neuroni dal danno degenerativo;
• ridurre l’attivazione di geni coinvolti nei processi infiammatori.

Un risultato che, pur richiedendo ulteriori verifiche cliniche, segna un cambio di paradigma nella ricerca.

La “galleria del vento” dei farmaci: come si è arrivati alla scoperta

Il percorso che ha portato a bavisant è stato tutt’altro che casuale. I ricercatori hanno costruito una piattaforma di screening farmacologico senza precedenti, descritta come una vera e propria “galleria del vento” per i farmaci.

Invece di testare una molecola alla volta, il sistema combina:

• analisi computazionali su grandi database biologici e farmacologici;
• modelli cellulari umani derivati da cellule staminali dei pazienti;
• tessuti cerebrali in coltura;
• modelli sperimentali di sclerosi multipla.

Da oltre 1.500 molecole iniziali, il processo ha portato a una selezione sempre più rigorosa, fino a individuare un unico candidato con il miglior equilibrio tra efficacia e sicurezza: bavisant.

Una ricerca globale nata dal progetto BRAVEinMS

La scoperta rappresenta il primo grande risultato del progetto BRAVEinMS, un network internazionale avviato nel 2017 e sostenuto dalla International Progressive MS Alliance.

Accanto al San Raffaele hanno partecipato centri di eccellenza come il Paris Brain Institute, la University of California San Francisco e l’Università di Münster.

L’obiettivo non era solo trovare un farmaco, ma ripensare il modo stesso di fare ricerca farmacologica, rendendola più rapida, predittiva e vicina ai bisogni reali delle persone.

Cosa può significare oggi per le persone con sclerosi multipla

È importante sottolinearlo con chiarezza: bavisant non è ancora una terapia disponibile. I risultati riguardano modelli sperimentali e rappresentano un passaggio fondamentale, non un punto di arrivo.

Tuttavia, il valore della scoperta sta nel fatto che:

• apre la strada a studi clinici mirati sulla sclerosi multipla progressiva;
• dimostra che la combinazione di intelligenza artificiale, biologia e collaborazione internazionale può accelerare l’innovazione;
• offre una prospettiva concreta su una malattia che da anni attende risposte.

Negli ultimi decenni, la sclerosi multipla progressiva è stata spesso definita “orfana di terapie”. Studi come questo non cancellano le difficoltà quotidiane, ma indicano che la ricerca sta esplorando strade nuove, più vicine ai meccanismi profondi della malattia.